國(guó)際化進(jìn)程勢(shì)不可擋！近日，江北新區(qū)企業(yè)馴鹿生物（“IASO Bio”）宣布，其自主研發(fā)的IASO-782注射液臨床試驗(yàn)IND已完成美國(guó)食品及藥物管理局（FDA）審評(píng)，獲準(zhǔn)在美國(guó)開展針對(duì)自身免疫性血液系統(tǒng)疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗(yàn)。

據(jù)介紹，馴鹿生物自主研發(fā)的CT103A于2022年12月獲準(zhǔn)在美國(guó)開展針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的臨床試驗(yàn)。此次IASO-782注射液是馴鹿生物僅隔半年后的第二款獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的產(chǎn)品，是馴鹿生物國(guó)際化進(jìn)程的又一重要里程碑。馴鹿生物將加速推進(jìn)海外臨床試驗(yàn)布局，加快創(chuàng)新治療藥物的研發(fā)與落地，讓更多患者盡早受益。

(資料圖片)

IASO-782注射液

IASO-782注射液為全人源抗CD19的單克隆抗體，通過抗體可結(jié)晶段(Fc)的改造增強(qiáng)了抗體依賴的細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性作用（ADCC）。它通過ADCC和抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞吞噬作用（ADCP），清除CD19+的B細(xì)胞和漿細(xì)胞，從而減少自身抗體的產(chǎn)生，治療抗體或B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫性疾病。同時(shí)，IASO-782為全人源抗體，潛在免疫原性較低，反復(fù)給藥后不容易產(chǎn)生抗藥抗體，對(duì)于治療需要長(zhǎng)期反復(fù)給藥的自身免疫疾病具有潛在優(yōu)勢(shì)。

免疫性血小板減少癥

免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為機(jī)體免疫系統(tǒng)攻擊自身的血小板，導(dǎo)致血小板數(shù)量減少，從而引起血液凝結(jié)不良。免疫性血小板減少癥是一種女性高發(fā)的疾病。中國(guó)免疫性血小板減少癥的年發(fā)病率約為2.9/10萬(wàn)，其中原發(fā)型占比約79%，患病率約為11.02/10萬(wàn)。美國(guó)免疫性血小板減少癥年發(fā)病率約為6.0/10萬(wàn)，患病率約為20.3/10萬(wàn)，預(yù)估2022年中美免疫性血小板減少癥患病人數(shù)分別為15.6萬(wàn)和6.8萬(wàn)人。

溫抗體型自身免疫性溶血性貧血

溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)是自身免疫性溶血性貧血最常見的一種類型，大約70%~80%的自身免疫性溶血性貧血成人患者為溫抗體型。在亞洲人群中的研究顯示，自身免疫性溶血性貧血的年發(fā)病率約為0.1~0.5/10萬(wàn)，患病率約為0.3~1/10萬(wàn)。在歐洲人群中，自身免疫性溶血性貧血的年發(fā)病率約為1.77/10萬(wàn)，患病率約為17/10萬(wàn)。

馴鹿生物

馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、注冊(cè)申報(bào)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。公司自行開發(fā)的五大技術(shù)平臺(tái)包括全人源抗體開發(fā)平臺(tái)、免疫細(xì)胞藥物開發(fā)平臺(tái)、全流程生產(chǎn)及檢定技術(shù)平臺(tái)、藥理藥效平臺(tái)及臨床開發(fā)平臺(tái)。

公司現(xiàn)有10余個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液）上市申請(qǐng)（NDA）已獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理，并已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)注冊(cè)臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品被NMPA納入“突破性治療藥物”品種，并先后獲FDA授予孤兒藥（ODD）認(rèn)定及再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和快速通道(FT)資格。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴(kuò)展適應(yīng)癥-AQP4-IgG陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲NMPA批準(zhǔn)；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽(yáng)性的復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL），并已獲得FDA授予孤兒藥 (ODD)認(rèn)定，適應(yīng)癥為急性淋巴細(xì)胞白血病。

公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成了基于馴鹿生物臨床驗(yàn)證全人源的CAR結(jié)構(gòu)或序列的BD授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索下一代細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)。馴鹿生物憑借其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強(qiáng)的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈的創(chuàng)新型療法，以滿足中國(guó)乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。

來(lái)源 |南京生物醫(yī)藥谷

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