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臍帶血點燃生命重生的奇跡 在血液病上有應(yīng)用價值

時間:2020-12-01 15:01:28

2017年11月15日,在美國Save the Cord Foundation基金會倡議下,首個世界臍帶血日正式誕生。世界臍帶血日旨在科普臍帶血知識和研究概況,讓更多的人了解臍帶血寶貴的醫(yī)學(xué)價值。今年是第4個世界臍帶血日,臍帶血話題再次走進(jìn)大眾視野。多位權(quán)威專家對臍帶血的應(yīng)用價值發(fā)表各自觀點,多個“臍帶血家庭”的真實感人故事,讓人們再次看到臍帶血在救自己、救家人上發(fā)揮出的作用。

臍帶血為生命點亮希望

當(dāng)胎兒孕育在母親子宮中時,一條作為輸送養(yǎng)分的重要通道的臍帶,就將兩個生命緊緊相連。寶寶出生后,臍帶更是為其保留了一份寶貴的生命資源,即臍帶血。科學(xué)研究發(fā)現(xiàn),臍帶血中含有大量能夠重建人體造血和免疫系統(tǒng)的造血干細(xì)胞。由于具有免疫原性低、對配型要求低、增殖能力強、細(xì)胞質(zhì)量優(yōu)等優(yōu)勢,來源于臍帶血的造血干細(xì)胞已經(jīng)越來越多地受到臨床醫(yī)生進(jìn)行手術(shù)移植的重視。并且,在白血病、地中海貧血、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、腦瘤等多種重癥的臨床研究上,來源于臍帶血的造血干細(xì)胞已經(jīng)顯現(xiàn)出優(yōu)勢。

在血液病上有應(yīng)用價值

中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科學(xué)術(shù)主任孫自敏教授介紹,臍帶血造血干細(xì)胞是一種優(yōu)質(zhì)的干細(xì)胞來源。目前,臍帶血仍有很多待開發(fā)之處,應(yīng)該通過建立臍帶血庫,將優(yōu)質(zhì)的臍帶血造血干細(xì)胞凍存,從而能夠?qū)⑵淞舸嫦聛恚菁白訉O后代。臍帶血移植在惡性血液疾病方面應(yīng)用前景廣闊。目前,臨床研究人員又將其應(yīng)用于再生障礙性貧血。未來,臍帶血移植的應(yīng)用范圍將會更廣。

小易4歲時被診斷為急性重型再生障礙性貧血。幸運的是,小易出生時父母在天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫為他保存了臍帶血,也因此給予了小易進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的機會。經(jīng)天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫工作人員的檢測,小易的臍帶血復(fù)檢結(jié)果良好,完全可以使用。很快,專家為小易實施了造血干細(xì)胞移植術(shù)。移植后,小易的血象逐漸恢復(fù)正常,呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、循環(huán)系統(tǒng)、泌尿系統(tǒng)、皮膚及其他系統(tǒng)均無明顯副作用,標(biāo)志著造血干細(xì)胞成功植入,并重建了血液系統(tǒng)。1個月后,小易康復(fù)情況穩(wěn)定,醫(yī)院同意出院。天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫的工作人員對小易進(jìn)行了多年隨訪,小易血液系統(tǒng)一直保持正常水平,不需要再服用任何藥物,已經(jīng)達(dá)到兩年無復(fù)發(fā)的臨床標(biāo)準(zhǔn)。

不僅是兒童血液病,在成人血液疾病中,臍帶血同樣大有可為。2018年5月,24歲的何先生白血病復(fù)發(fā)。在移植的緊要關(guān)頭,一份兩年前他的兒子出生時保存的臍帶血派上了用場。臍帶血移植后,何先生恢復(fù)良好,各項指標(biāo)均在正常范圍內(nèi),兒子的臍帶血成功救了父親的生命。

談及當(dāng)時給孩子儲存臍帶血的決定時,何先生妻子表示,正因為丈夫曾經(jīng)有患病的特殊經(jīng)歷,才選擇將孩子的臍帶血保存下來。何先生妻子說:“希望這份臍帶血能幫他恢復(fù)健康。雖然不能阻止悲劇的發(fā)生,但還是可以通過努力改變悲劇。”

許多像何先生這樣的白血病患者因臍帶血而重獲新生。廣州市婦女兒童醫(yī)療中心血液腫瘤科主任江華說:“和骨髓、外周血相比,臍帶血具有干細(xì)胞原始、再生能力強、基因修復(fù)效果好的優(yōu)勢,其在白血病等血液系統(tǒng)疾病中是完全可以應(yīng)用的。”

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院血液科主任郝思國教授表示,臍帶血移植在世界范圍內(nèi)的應(yīng)用呈現(xiàn)逐年增長的趨勢,并且越來越多地被用于成人血液疾病中,因此它的價值是毋庸置疑的。郝思國認(rèn)為,在白血病、淋巴瘤等血液系統(tǒng)疾病中,臍帶血移植的存活率高于HLA相合或不相合的外周血移植,同時復(fù)發(fā)率也相對更低。郝思國表示,臍帶血造血干細(xì)胞移植不僅在成人惡性血液病方面有著令人滿意的效果,而且對于多種腫瘤的免疫治療也有著巨大的應(yīng)用潛力。

在再生醫(yī)學(xué)中前景廣闊

“臍帶血比較經(jīng)典且成熟的方案是作為造血干細(xì)胞來源進(jìn)行移植,從而應(yīng)用在白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血等血液系統(tǒng)疾病中,以及免疫缺陷性疾病和一些遺傳代謝病。另外,在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,臍帶血也有非常多的應(yīng)用,如腦癱、自閉癥等,以及用于老年人的神經(jīng)系統(tǒng)退化、糖尿病胰島的損傷以及股骨頭壞死等器官和組織的修復(fù)。”北京京都兒童醫(yī)院副院長、血液腫瘤科主任孫媛教授說。

2019年11月25日,在廣東省婦幼保健院康復(fù)樓3樓的病房里,來自四川省江油市的楊女士抱著即將滿兩歲的小嵐,抬頭望著一袋鮮紅色的臍帶血,緩緩回流到小嵐的體內(nèi)。這份臍帶血正是小嵐出生時楊女士特意為她保留的自體臍帶血,沒想到這一舉動為小嵐點燃了治療腦癱的新希望。廣東省婦幼保健院康復(fù)科醫(yī)生肖慧媚介紹,由于常規(guī)康復(fù)治療對小嵐的效果較小,因此醫(yī)生選擇為小嵐回輸出生時采集的臍帶血,而且越早回輸效果越好。

江華所帶領(lǐng)的團隊在臍帶血應(yīng)用于遺傳代謝性疾病、免疫缺陷疾病等方面,做了很多嘗試,并取得了非常好的成績。同時,臍帶血在神經(jīng)系統(tǒng)損傷等方面也開始發(fā)揮重要作用。江華建議,臍帶血中的干細(xì)胞很多,有遺傳代謝病的家庭也應(yīng)該保存臍帶血。

同時,臍帶血也為罕見病兒童點燃重生的希望。2019年末,身患罕見黏多糖貯積癥的3歲患兒阿寶,成功植入弟弟出生時留存的臍帶血,疾病狀況獲得轉(zhuǎn)機。阿寶出生不久,就患上Ⅳ型黏多糖貯積癥,成為“黏寶寶”,健康狀態(tài)每況愈下。阿寶媽媽果斷決定再懷一個二寶,用二寶的臍帶血救他。

生殖醫(yī)學(xué)專家、北京大學(xué)第三醫(yī)院院長喬杰院士帶領(lǐng)多學(xué)科團隊,在通過試管嬰兒技術(shù)獲得的阿寶爸媽4個胚胎中篩選出最合適的胚胎,以保證二寶的臍帶血與阿寶完全相合。最終,阿寶媽媽成功受孕,并在2019年9月20日順利產(chǎn)下健康的二寶。

2019年11月22日,北京大學(xué)第三醫(yī)院為阿寶實施臍帶血移植。這份凍存了兩個月的臍帶血被北京市臍血庫工作人員安全護(hù)送至血液科,二寶的臍帶血造血干細(xì)胞經(jīng)過復(fù)蘇,緩緩輸入了阿寶的體內(nèi),并成功植入生長起來。12月18日,阿寶順利從移植倉轉(zhuǎn)入普通病房,生命體征平穩(wěn)。

北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任劉開彥教授表示,從國際臍帶血應(yīng)用來看,臍帶血除了可應(yīng)用于遺傳性及先天性疾病、白血病等惡性疾病外,目前開展的臨床研究也不僅僅局限于血液系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。在自閉癥、腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床研究上,臍帶血治療方案已經(jīng)取得了階段性的研究進(jìn)展。同時,在心腦血管疾病、整形外科、自身免疫性疾病等領(lǐng)域,臍帶血的臨床應(yīng)用前景同樣可期。

自體臍帶血優(yōu)勢顯著

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院輸血研究所研究員、博士生導(dǎo)師王憬惺表示,家庭自存的臍帶血,除了孩子本人可用外,其他的家庭成員也有可能使用,如父母和孩子HLA配型半相合,同胞有25%的概率全相合,比隨機供者的相合率高很多。

事實上,家庭自存臍帶血的應(yīng)用由來已久,世界第一例臍帶血移植就是使用的同胞間的臍帶血。2000年3月,四川大學(xué)華西第二醫(yī)院利用同胞來源的臍帶血,成功完成了省內(nèi)第一例臍帶血造血干細(xì)胞移植,救治了一位急性淋巴細(xì)胞白血病患者。2010年7月,四川大學(xué)華西第二醫(yī)院為一名5歲的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒成功完成了省內(nèi)第一例自體臍帶血移植。2019年,廣東省婦幼保健院為來自四川省江油市的腦癱患兒使用自存臍帶血,也是自存臍帶血應(yīng)用的案例。

孫媛表示,在自體臍帶血移植沒有成功的應(yīng)用案例之前,她自己對此也保持懷疑態(tài)度。但是,從2009年開始到現(xiàn)在,北京京都兒童醫(yī)院血液腫瘤中心已經(jīng)在多名患兒中使用了自體臍帶血,其中有4名是再生障礙性貧血的移植,1名是神經(jīng)母細(xì)胞瘤的移植,這些真實的案例充分證明了自存臍帶血的價值。

孫媛介紹,最早1例移植是在2009年,一名3歲的小女孩出現(xiàn)急性黃疸性肝炎,伴發(fā)嗜肝病毒陰性、全血減少、顱內(nèi)出血等癥狀。當(dāng)時,小女孩的重型再生障礙性貧血已經(jīng)非常嚴(yán)重,同時合并多處感染并持續(xù)發(fā)熱,體溫每天都會達(dá)到39℃~40℃。在回輸了自己的臍帶血后,小女孩的癥狀逐漸好轉(zhuǎn),恢復(fù)正常后甚至停用了所有藥物。出院以后,小女孩也同其他孩子一樣,開始正常學(xué)習(xí)和生活。

山東第一醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院兒科主任兼小兒血液科主任王紅美介紹,自體移植及其需要的細(xì)胞數(shù)較少,沒有排異,移植后不需要用抗排異藥物,這也是個非常大的優(yōu)勢。不需要抗排異藥,不僅會減少藥物的副作用,更重要的是感染發(fā)生率低,尤其對伴有感染的孩子獲益很大。自體臍帶血移植需要的預(yù)處理方案比較輕,對孩子的臟器損傷也比較小。因此,綜合來說,自體臍帶血移植對臟器損傷小、相對植入潛能大、不需要用抗排異藥物,對于一個比較衰弱且并發(fā)重癥感染的孩子來說,自體臍帶血移植獲益頗多。

臍帶血自存有必要

“作為臍帶血來源的造血干細(xì)胞移植,的確有很多的優(yōu)勢。首先,它是一個廢物利用,所以來源幾乎不受限制;第二,它作為實物保存在臍帶血庫中,可以隨用隨取,能夠為所需者提供及時幫助;第三,它的免疫原性相對較弱,在同樣配型的條件下,它發(fā)生排斥反應(yīng)的概率和程度較低,能夠大大提高配型成功率;第四,臍帶血是從臍帶和胎盤中直接提取的,所以沒有接觸過多的病源,因此通過血源傳播感染的風(fēng)險就比較低。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(血液學(xué)研究所)淋巴腫瘤中心主任、天津市臍帶血造血干細(xì)胞庫醫(yī)學(xué)主任邱錄貴說。

源源出生在一個普通家庭,活潑可愛,但天有不測風(fēng)云,她1歲多時不幸患上了神經(jīng)母細(xì)胞瘤。神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童最常見的顱外實體瘤,被稱為兒童腫瘤之王。源源的病情進(jìn)展很快。幸好,在源源出生時,父母把她的臍帶血保存下來。

2009年4月,源源在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院進(jìn)行自體臍帶血移植,移植獲得成功。源源父親不禁感慨道:“多虧源源出生時我們保存了她的臍帶血,沒想到真用上了。”現(xiàn)在,已經(jīng)14歲的源源身體狀況良好,不再需要服用藥物。如今,她已順利升入初中,完全和健康孩子一樣。

作為源源的醫(yī)生,國家衛(wèi)生健康委兒童血液病專家委員會顧問、兒童血液病專家、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳敏媛教授說:“臍帶血是變廢為寶,具有很多自身的優(yōu)點?,F(xiàn)在,臨床上有很多患兒應(yīng)用臍帶血移植,有的患兒重新走進(jìn)學(xué)校,健康成長。我鼓勵每位產(chǎn)婦都留下這寶貴的資源,既可以選擇捐獻(xiàn)來幫助他人,也可以自己儲存起來,為家庭提供保障。”

孫媛表示,在獲得性再生障礙性貧血及其他非遺傳性血液病、惡性腫瘤中,自體臍帶血移植有其不可或缺的優(yōu)勢。

孫媛說:“它的優(yōu)勢就是成功率高,花費少,移植后的并發(fā)癥少。只要家庭有一定的經(jīng)濟承擔(dān)能力,我是鼓勵保存臍帶血的,因為有些疾病,比如后天獲得性血液病,并不是家族遺傳造成的,而是很多不確定的因素讓孩子患病。我在臨床中碰見不少家長,等孩子生病了,才后悔當(dāng)初沒有保留臍帶血,真的很遺憾。”

孫媛表示,臍帶血是人體早期的細(xì)胞成分,儲存著人體早期的“生命密碼”和遺傳信息。如果孩子得了一些疾病,可以通過自體臍帶血的研究和檢測了解孩子的發(fā)病原因。孫媛說:“鑒于臍帶血對孩子今后疾病的康復(fù)有幫助,我建議,非常有必要為孩子儲存一份臍帶血。”

存儲未來臍帶血重要價值日益顯現(xiàn)

迄今為止,全世界應(yīng)用臍帶血已經(jīng)將近有8萬例,全國臍帶血應(yīng)用例數(shù)也已超過16000例。目前,臍帶血造血干細(xì)胞的使用比例越來越高,所應(yīng)用的疾病種類也越來越多,并有望在腦癱、自閉癥、脊髓損傷、糖尿病等領(lǐng)域發(fā)揮重要作用。

作為一種寶貴的生物資源,在眾多患者痛苦甚至絕望時,臍帶血為他們帶去了重生的希望。世界臍帶血日的誕生與發(fā)展,正是希望更多的人能夠了解臍帶血、了解干細(xì)胞等生命科技前沿技術(shù)對于生命健康的重要意義,給未來增加一份保障。

標(biāo)簽: 臍帶血

來源: 健康報網(wǎng) 編輯: FN008
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