去年12月初,國家醫(yī)保局公布74種新藥進醫(yī)保,我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮癥的進口藥——諾西那生鈉注射液遭遇“靈魂砍價”,最終以3.3萬元每針的“地板價”進入新版醫(yī)保藥品目錄,并從新年第一天開始執(zhí)行新藥價。在山東棗莊,一個4歲的男孩李佳樹,成為這個藥納入醫(yī)保后全國首例注射者。
去年12月3日,經(jīng)過8輪談判,諾西那生鈉注射液以每針3.3萬元的價格,進入新版醫(yī)保藥品目錄,讓不少患者看到了希望。
每一個小群體都不該被放棄。在我國,脊髓性肌萎縮癥患者約有3萬人。2021年底,國家醫(yī)保目錄藥品談判將他們的“救命藥”從70萬元一針砍價到3.3萬元,并納入醫(yī)保。從無藥可醫(yī)到用不起的天價特效藥,再到納入醫(yī)保,讓更多患者看到希望的曙光。
脊髓性肌萎縮癥,是一種幼齡起病的“漸凍癥”。在歐美人群存活新生兒中的發(fā)病率約為1/10000,位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。據(jù)估算,我國新生兒脊髓性肌萎縮癥患者每年新增1200人,存量患者約3萬人。之前脊髓性肌萎縮癥沒有特效藥物治療,直到“諾西那生鈉”的出現(xiàn)改變這一情況。2019年4月28日,諾西那生鈉注射液正式在我國上市。但聽說每針需要近70萬元。
新版國家醫(yī)保藥品目錄公布后,棗莊醫(yī)保部門第一時間對轄區(qū)患者進行了排查,與患者家屬取得聯(lián)系。在確定患者的用藥需求后,經(jīng)過與藥企多次溝通,最終確?;純耗軌虻谝粫r間得到藥物救治。
1月1日上午10時許,患有脊髓性肌萎縮癥(SMA)的桐桐,在武漢兒童醫(yī)院接受了諾西那生鈉注射,成為該藥物被納入醫(yī)保后湖北首位接受注射的患兒。桐桐的母親鄭女士含淚致謝說:“感謝國家的好政策,這是送給我們?nèi)易詈玫男履甓Y物。”