人民網11月27日的新聞稱，世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生。

財經網微博截圖

如果是真事，那么這就是大新聞了

這一宣稱還沒有得到其他方的獨立證實，是研究者本人向外界透露的。但。

這里的“基因編輯嬰兒”指的是什么？

是指利用CRISPR基因編輯技術修改受精卵或早期胚胎的基因

。這個技術以前也有很多研究者做過，但是都會在胚胎發(fā)育極早期就中止。讓修改過的胚胎完全發(fā)育直到誕生，這是第一次。

這次編輯了什么基因？

是把編碼CCR5蛋白的基因修改成了它的變體CCR5Δ32，這里的三角形是希臘大寫字母“德爾塔”，意味著它少了32個堿基對。

CCR5是一個負責免疫的基因，在自然界里已經存在CCR5Δ32這個突變了。研究者發(fā)現(xiàn)，CCR5Δ32的歷史很短，只有約一千年左右，它的頻率歷史上一直在快速增加，說明它總體來說應該是好東西。

通過編輯獲得CCR5Δ32

有什么好處和壞處？

擁有它的人對HIV-1有很強的抗性

最大的好處是，。不能說這意味著對艾滋病完全徹底的免疫——HIV病毒的毒株很多——但這個抗性是很明顯的。(不幸的是，它不能保護中國目前最流行的毒株。)

考慮到HIV傳給人不過幾十年，這并不能解釋它歷史上的頻率增加，所以它應該還對歷史上某些流行病也有好處。

遭受一些黃病毒屬病毒（如西尼羅河病毒或者蜱攜帶的腦炎）感染后，有更高概率出現(xiàn)嚴重的癥狀。流感的死亡率可能也會增加。

CCR5Δ32也有缺點，會對感染后的炎癥反應帶來不良影響，比如

現(xiàn)在HIV是全球范圍內嚴重的公共衛(wèi)生問題，所以人群中CCR5Δ32增加應該還是好事情，但是對于具體的個人，特別是剛出生的嬰兒，就不好說了。畢竟不是每個人都身處艾滋病高危中，一個人完全可能過上一種西尼羅河病毒比HIV更危險的生活。

更何況，使用CRISPR進行編輯，這個操作本身就是有風險的。

CRISPR基因編輯的風險在哪里？

錯誤地編輯了不該編輯的地方

CRISPR作為基因編輯工具雖然強力，但是會有很多“脫靶"——。它的脫靶率依然是一個爭議中的話題。

在有些領域，脫靶不是大問題，比如如果我要編輯一個農作物，那很簡單，編輯完了之后養(yǎng)養(yǎng)看，不斷檢測各種指標，如果出了問題，扔掉重來就是了。

你總不能把一整個活人給扔掉。

但是在人類胚胎編輯里，脫靶就是大問題了，因為你只有一個檢測窗口——那就是胚胎早期。等到胚胎發(fā)育起來再發(fā)現(xiàn)問題那就晚了，

脫靶帶來的錯誤編輯還會傳給后代

而且，這個人長大成人之后還要結婚生子的，。

當然研究者肯定知道脫靶的風險，我也相信他們一定盡了一切努力來測序篩查防止脫靶的出現(xiàn)，但是目前的技術畢竟是有限度的，對人類胚胎進行操作，風險還是太大了。

收益不能和風險相抵嗎？

比較難

在這個案例里，。

按照常規(guī)，一種新的遺傳治療技術，會首先在患有遺傳病的人身上使用。把病治好是一個毫無疑問的收益，這個收益可以和新技術的風險相抵。

但這次基因編輯不是治好遺傳病，而是獲得對一種疾病的抗性，同時小幅增加另外一些疾病的風險。雖然HIV眼下是很重要的威脅，但并不見得對每個人都是如此，也不能預測未來如何。畢竟，已有的HIV阻斷療法效果已經非常好了。所以，這個收益本身就很不明確。

有一個沒有完全編輯成功

更糟糕的是，根據(jù)美聯(lián)社的報道，這次的雙胞胎里，至少，換言之這個孩子沒有獲得真正的抗性。沒有抗性，卻還是遭受了編輯過程以及它伴隨的脫靶風險，這個場景就很不好了。按照常規(guī)，沒有編輯成功的胚胎就不應該允許它長大才對。

這次的這個實驗還是有相當?shù)陌踩蛡惱韱栴}。

所以，

那誰給批準的實驗呢？

據(jù)新京報報道，深圳市衛(wèi)生計生委倫理專家委員會并未收到項目的倫理審查報告。網上能夠查到一份來自“深圳和美婦兒科醫(yī)院”的倫理委員會審批。

這是一家莆田系醫(yī)院。據(jù)南方都市報報道，目前該醫(yī)院發(fā)聲否認與這個實驗有關。

這一實驗也在中國臨床試驗注冊中心進行了注冊，但是在實驗開展很久之后的補注冊。

整個過程都有缺乏監(jiān)管和透明度的嫌疑

給家長的知情通知書上寫的是這是一個“艾滋病疫苗”實驗。。

目前，深圳衛(wèi)生部門介入核實“免疫艾滋病基因編輯嬰兒”事件 | 新京報報道截圖

這個實驗如果成功，意味著什么？

基因編輯胚胎不是新鮮事，大家等待的突破不是編輯本身而是如何避免脫靶。

技術上講，還看不出這個新實驗是否有所突破。

日?，F(xiàn)實中，這不會帶來什么巨大變化。HIV抗性不是什么特別了不起的特征，這個基因也已經存在于人群中了。我們真正關心的“設計嬰兒”的那些特征，比如外貌或者智商，都太過復雜，短期內設計不出來(除非你愿意全盤照搬愛因斯坦或者霍金的基因)。

真正值得擔憂的，是這個案例暴露出來的監(jiān)管不足。干細胞療法也是一個很有前途的醫(yī)療新技術，但因為國內監(jiān)管不足，很多黑心診所都在打著它的名義進行昂貴而無用(甚至有害)的所謂治療。我很擔心CRISPR胚胎編輯也會變成這樣。

以及，愿這兩個孩子能健康成長。

作者：Ent