人民網(wǎng)11月27日的新聞稱,世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國(guó)誕生。
財(cái)經(jīng)網(wǎng)微博截圖
如果是真事,那么這就是大新聞了
這一宣稱還沒(méi)有得到其他方的獨(dú)立證實(shí),是研究者本人向外界透露的。但。
這里的“基因編輯嬰兒”指的是什么?
是指利用CRISPR基因編輯技術(shù)修改受精卵或早期胚胎的基因
。這個(gè)技術(shù)以前也有很多研究者做過(guò),但是都會(huì)在胚胎發(fā)育極早期就中止。讓修改過(guò)的胚胎完全發(fā)育直到誕生,這是第一次。
這次編輯了什么基因?
是把編碼CCR5蛋白的基因修改成了它的變體CCR5Δ32,這里的三角形是希臘大寫字母“德?tīng)査?rdquo;,意味著它少了32個(gè)堿基對(duì)。
CCR5是一個(gè)負(fù)責(zé)免疫的基因,在自然界里已經(jīng)存在CCR5Δ32這個(gè)突變了。研究者發(fā)現(xiàn),CCR5Δ32的歷史很短,只有約一千年左右,它的頻率歷史上一直在快速增加,說(shuō)明它總體來(lái)說(shuō)應(yīng)該是好東西。
通過(guò)編輯獲得CCR5Δ32
有什么好處和壞處?
擁有它的人對(duì)HIV-1有很強(qiáng)的抗性
最大的好處是,。不能說(shuō)這意味著對(duì)艾滋病完全徹底的免疫——HIV病毒的毒株很多——但這個(gè)抗性是很明顯的。(不幸的是,它不能保護(hù)中國(guó)目前最流行的毒株。)
考慮到HIV傳給人不過(guò)幾十年,這并不能解釋它歷史上的頻率增加,所以它應(yīng)該還對(duì)歷史上某些流行病也有好處。
遭受一些黃病毒屬病毒(如西尼羅河病毒或者蜱攜帶的腦炎)感染后,有更高概率出現(xiàn)嚴(yán)重的癥狀。流感的死亡率可能也會(huì)增加。
CCR5Δ32也有缺點(diǎn),會(huì)對(duì)感染后的炎癥反應(yīng)帶來(lái)不良影響,比如
現(xiàn)在HIV是全球范圍內(nèi)嚴(yán)重的公共衛(wèi)生問(wèn)題,所以人群中CCR5Δ32增加應(yīng)該還是好事情,但是對(duì)于具體的個(gè)人,特別是剛出生的嬰兒,就不好說(shuō)了。畢竟不是每個(gè)人都身處艾滋病高危中,一個(gè)人完全可能過(guò)上一種西尼羅河病毒比HIV更危險(xiǎn)的生活。
更何況,使用CRISPR進(jìn)行編輯,這個(gè)操作本身就是有風(fēng)險(xiǎn)的。
CRISPR基因編輯的風(fēng)險(xiǎn)在哪里?
錯(cuò)誤地編輯了不該編輯的地方
CRISPR作為基因編輯工具雖然強(qiáng)力,但是會(huì)有很多“脫靶"——。它的脫靶率依然是一個(gè)爭(zhēng)議中的話題。
在有些領(lǐng)域,脫靶不是大問(wèn)題,比如如果我要編輯一個(gè)農(nóng)作物,那很簡(jiǎn)單,編輯完了之后養(yǎng)養(yǎng)看,不斷檢測(cè)各種指標(biāo),如果出了問(wèn)題,扔掉重來(lái)就是了。
你總不能把一整個(gè)活人給扔掉。
但是在人類胚胎編輯里,脫靶就是大問(wèn)題了,因?yàn)槟阒挥幸粋€(gè)檢測(cè)窗口——那就是胚胎早期。等到胚胎發(fā)育起來(lái)再發(fā)現(xiàn)問(wèn)題那就晚了,
脫靶帶來(lái)的錯(cuò)誤編輯還會(huì)傳給后代
而且,這個(gè)人長(zhǎng)大成人之后還要結(jié)婚生子的,。
當(dāng)然研究者肯定知道脫靶的風(fēng)險(xiǎn),我也相信他們一定盡了一切努力來(lái)測(cè)序篩查防止脫靶的出現(xiàn),但是目前的技術(shù)畢竟是有限度的,對(duì)人類胚胎進(jìn)行操作,風(fēng)險(xiǎn)還是太大了。
收益不能和風(fēng)險(xiǎn)相抵嗎?
比較難
在這個(gè)案例里,。
按照常規(guī),一種新的遺傳治療技術(shù),會(huì)首先在患有遺傳病的人身上使用。把病治好是一個(gè)毫無(wú)疑問(wèn)的收益,這個(gè)收益可以和新技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)相抵。
但這次基因編輯不是治好遺傳病,而是獲得對(duì)一種疾病的抗性,同時(shí)小幅增加另外一些疾病的風(fēng)險(xiǎn)。雖然HIV眼下是很重要的威脅,但并不見(jiàn)得對(duì)每個(gè)人都是如此,也不能預(yù)測(cè)未來(lái)如何。畢竟,已有的HIV阻斷療法效果已經(jīng)非常好了。所以,這個(gè)收益本身就很不明確。
有一個(gè)沒(méi)有完全編輯成功
更糟糕的是,根據(jù)美聯(lián)社的報(bào)道,這次的雙胞胎里,至少,換言之這個(gè)孩子沒(méi)有獲得真正的抗性。沒(méi)有抗性,卻還是遭受了編輯過(guò)程以及它伴隨的脫靶風(fēng)險(xiǎn),這個(gè)場(chǎng)景就很不好了。按照常規(guī),沒(méi)有編輯成功的胚胎就不應(yīng)該允許它長(zhǎng)大才對(duì)。
這次的這個(gè)實(shí)驗(yàn)還是有相當(dāng)?shù)陌踩蛡惱韱?wèn)題。
所以,
那誰(shuí)給批準(zhǔn)的實(shí)驗(yàn)?zāi)兀?/strong>
據(jù)新京報(bào)報(bào)道,深圳市衛(wèi)生計(jì)生委倫理專家委員會(huì)并未收到項(xiàng)目的倫理審查報(bào)告。網(wǎng)上能夠查到一份來(lái)自“深圳和美婦兒科醫(yī)院”的倫理委員會(huì)審批。
這是一家莆田系醫(yī)院。據(jù)南方都市報(bào)報(bào)道,目前該醫(yī)院發(fā)聲否認(rèn)與這個(gè)實(shí)驗(yàn)有關(guān)。
這一實(shí)驗(yàn)也在中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心進(jìn)行了注冊(cè),但是在實(shí)驗(yàn)開(kāi)展很久之后的補(bǔ)注冊(cè)。
整個(gè)過(guò)程都有缺乏監(jiān)管和透明度的嫌疑
給家長(zhǎng)的知情通知書上寫的是這是一個(gè)“艾滋病疫苗”實(shí)驗(yàn)。。
目前,深圳衛(wèi)生部門介入核實(shí)“免疫艾滋病基因編輯嬰兒”事件 | 新京報(bào)報(bào)道截圖
這個(gè)實(shí)驗(yàn)如果成功,意味著什么?
基因編輯胚胎不是新鮮事,大家等待的突破不是編輯本身而是如何避免脫靶。
技術(shù)上講,還看不出這個(gè)新實(shí)驗(yàn)是否有所突破。
日?,F(xiàn)實(shí)中,這不會(huì)帶來(lái)什么巨大變化。HIV抗性不是什么特別了不起的特征,這個(gè)基因也已經(jīng)存在于人群中了。我們真正關(guān)心的“設(shè)計(jì)嬰兒”的那些特征,比如外貌或者智商,都太過(guò)復(fù)雜,短期內(nèi)設(shè)計(jì)不出來(lái)(除非你愿意全盤照搬愛(ài)因斯坦或者霍金的基因)。
真正值得擔(dān)憂的,是這個(gè)案例暴露出來(lái)的監(jiān)管不足。干細(xì)胞療法也是一個(gè)很有前途的醫(yī)療新技術(shù),但因?yàn)閲?guó)內(nèi)監(jiān)管不足,很多黑心診所都在打著它的名義進(jìn)行昂貴而無(wú)用(甚至有害)的所謂治療。我很擔(dān)心CRISPR胚胎編輯也會(huì)變成這樣。
以及,愿這兩個(gè)孩子能健康成長(zhǎng)。
作者:Ent