無(wú)錫科金生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱：科金生物）近日宣布完成近億元人民幣的天使輪融資，本輪融資由冪方資本領(lǐng)投，金浦健康基金以及無(wú)錫金程映月天使基金跟投。公司還得到了無(wú)錫市錫山區(qū)錫東新城商務(wù)區(qū)管委會(huì)的大力支持，予以生產(chǎn)基地建設(shè)和高端人才補(bǔ)貼政策扶持。

據(jù)了解，本輪融資主要用于推進(jìn)公司第一個(gè)罕見(jiàn)病產(chǎn)品管線——丙酮酸激酶缺乏癥在中國(guó)以及歐洲的兩個(gè)IND申報(bào)。

科金生物創(chuàng)始人兼 CEO 王海峰博士表示：“之所以創(chuàng)業(yè)，是因?yàn)榕笥训暮⒆踊加斜峒っ溉狈ΠY這種罕見(jiàn)病。經(jīng)歷了幾年全球找藥的艱苦歷程，Segovia教授所創(chuàng)的CRISPR 2.0技術(shù)給了我們曙光，在我們的誠(chéng)摯邀請(qǐng)下，Segovia教授決定跟我們一起創(chuàng)業(yè)。也是由于我們的熱情，在全世界打動(dòng)了一群出色的朋友加入我們，共同推進(jìn)PKD的全球臨床開(kāi)發(fā)。我們擁有的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)CRISPR 2.0技術(shù)平臺(tái)有出色的編輯效率和安全性，并有非常廣泛的應(yīng)用范圍，目前已有7個(gè)處于臨床前以及臨床一期的罕見(jiàn)病管線。我們非常感謝投資人的認(rèn)可。愿我們的技術(shù)能盡快給更多的罕見(jiàn)病人帶來(lái)治愈福音?！?/p>

冪方資本合伙人李善兵博士表示：“近年來(lái)罕見(jiàn)病及腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等常見(jiàn)病的細(xì)胞基因治療取得了非常多的進(jìn)展，不少罕見(jiàn)病的治療藥物陸續(xù)上市或進(jìn)入到臨床后期開(kāi)發(fā)階段，為以往無(wú)藥可用的患者提供了一線生機(jī)，部分藥物進(jìn)入醫(yī)保后更大大提高了患者用藥的可及性。科金生物作為一家專注于基因編輯與細(xì)胞基因療法技術(shù)開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新型公司，致力于罕見(jiàn)病及抗癌新藥的研發(fā)和生產(chǎn)，具有廣闊的發(fā)展空間?？平鹕锝M建了一支在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域極具經(jīng)驗(yàn)的跨國(guó)研發(fā)和運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，建立了豐富的研發(fā)管線并實(shí)現(xiàn)全球同步開(kāi)發(fā)運(yùn)營(yíng)。冪方資本相信科金生物的研發(fā)能力，也非?？春么祟I(lǐng)域的市場(chǎng)前景。我們相信基于公司高效的研發(fā)運(yùn)營(yíng)能力，項(xiàng)目能在較短時(shí)間內(nèi)完成在中國(guó)及歐洲的IND申報(bào)，成為行業(yè)領(lǐng)軍者，給更多患者帶去用藥可及性更高的治療藥物。”

無(wú)錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無(wú)錫，在深圳、上海、西班牙和美國(guó)均有分支機(jī)構(gòu)。公司是一家專注于用基因編輯技術(shù)與細(xì)胞療法治療罕見(jiàn)病以及抗癌新藥研發(fā)及生產(chǎn)的創(chuàng)新型公司。公司擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的諾獎(jiǎng)級(jí)精準(zhǔn)治療基因編輯技術(shù)平臺(tái)CRISPR 2.0，結(jié)合新型AAV（腺相關(guān)病毒載體）遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達(dá)70%，可實(shí)現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準(zhǔn)高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細(xì)胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風(fēng)險(xiǎn)以及AAV進(jìn)入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風(fēng)險(xiǎn)。該項(xiàng)技術(shù)是CRISPR基因編輯領(lǐng)域的重大突破，公司已掌握符合工業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)CMC流程，目前幾個(gè)項(xiàng)目同時(shí)在中國(guó)及歐洲穩(wěn)步推進(jìn)中。

公司由一群緊密聯(lián)系的細(xì)胞與基因治療專家、病毒學(xué)家、腫瘤學(xué)家、血液學(xué)家和生物制藥行業(yè)的資深人士共同創(chuàng)立。公司核心管理團(tuán)隊(duì)均來(lái)自全球五百?gòu)?qiáng)大藥企，在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域深耕30年以上，有豐富的CMC, 臨床及合規(guī)經(jīng)驗(yàn)。核心技術(shù)團(tuán)隊(duì)來(lái)自國(guó)際一流研究機(jī)構(gòu)，如哈佛大學(xué)、斯坦佛大學(xué)，西班牙皇家CIEMAT (Center for research in energy, technology and envioronment), Spanish Network Research Center for Rare Diseases and Jimenez Díaz Health Research Institute。公司創(chuàng)始人及CEO 王海峰博士曾在藥明康德(603259)負(fù)責(zé)亞太區(qū)市場(chǎng)開(kāi)發(fā)，并在韓國(guó)、日本以及亞太多個(gè)國(guó)家及地區(qū)主導(dǎo)多項(xiàng)細(xì)胞與基因治療項(xiàng)目的生產(chǎn)開(kāi)發(fā)、全球申報(bào)以及臨床試驗(yàn)工作的開(kāi)展；公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Jose Carlos Segovia教授任職西班牙皇家CIEMAT，是西班牙與歐盟各國(guó)及世界學(xué)術(shù)交流的代表，也是歐洲EMA高端治療的高級(jí)顧問(wèn)，代表了歐洲在該領(lǐng)域的最高技術(shù)水平，擁有多個(gè)技術(shù)專利，并已成功申請(qǐng)5個(gè)孤兒藥，技術(shù)轉(zhuǎn)移經(jīng)驗(yàn)非常豐富。公司還聘請(qǐng)CRISPR 2.0技術(shù)發(fā)明人——斯坦佛大學(xué)教授Matthew Porteus作為科學(xué)顧問(wèn)，為公司發(fā)展方向保駕護(hù)航。

公司管線豐富，采用全球同步開(kāi)發(fā)策略，產(chǎn)品覆蓋臨床前到臨床一期的各階段。目前公司正致力于丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）等血液罕見(jiàn)病細(xì)胞治療新藥研發(fā)。其中PKD管線預(yù)期在2023年中完成中國(guó)及歐洲IND申報(bào)。

利用先進(jìn)的技術(shù)儲(chǔ)備和廣泛的國(guó)際合作，公司旨在將科金生物打造成為立足中國(guó)，影響全球的國(guó)際化企業(yè)，造福中國(guó)及全球病患。

標(biāo)簽： 基因治療